Gyroscope Therapeutics, компания, специализирующаяся на генной терапии сетчатки, разработала систему субретинальной доставки Orbit (SDS). Эта технология предназначена для лечения сетчатки без необходимости в инвазивных процедурах, таких как витрэктомия, при которой удаляется гелеобразное вещество из глаза, или ретинотомия, при которой в сетчатке делается отверстие.
Компания надеется, что, объединив медицинские устройства, обеспечивающие минимально инвазивную доставку, с инновационными генными методами лечения, они смогут разработать трансформирующие терапевтические стратегии. Gyroscope Therapeutics недавно объявила, что FDA предоставило разрешение 510 (k) для Orbit SDS.
Предполагаемая полезная нагрузка устройства — это генная терапия, которая увеличивает экспрессию гена, участвующего в системе комплемента. Исследовательская терапия предназначена для лечения сухой возрастной дегенерации желтого пятна, состояния, которое вызывает слепоту и для которого нет одобренных методов лечения. Новое лечение предназначено для уменьшения гиперактивного иммунного ответа и воспаления в глазу. Клинические испытания этой генной терапии продолжаются.
Вот очень короткое видео, показывающее, как применяется система Orbit SDS:
Medgadget имел возможность поговорить с Майком Кином, главным техническим директором Gyroscope Therapeutics, о Orbit SDS.Конн Гастингс, Medgadget: Что вас вдохновляет в Gyroscope Therapeutics?
Майк Кин, Gyroscope Therapeutics: Я был одним из основателей Orbit Biomedical в 2018 году. Мы основали Orbit, потому что твердо чувствовали, что наш новый подход к субретинальной доставке может сделать возможным развитие всей области клеточной и генной терапии. Слияние с Gyroscope в 2019 году стало важным шагом в достижении наших целей. Теперь мы являемся частью удивительной компании по генной терапии, которая сочетает в себе опыт генной терапии и разработки устройств. Наличие собственного опыта в области устройств дает нам уникальную возможность продвигать наши программы независимо, а также через партнерские отношения. Меня действительно вдохновляет то, что я являюсь частью этой инновационной компании. Вся команда посвящена борьбе с разрушительным воздействием слепоты. Gyroscope был создан, чтобы объединить нужных людей и ресурсы, чтобы коренным образом изменить жизнь пациентов, страдающих заболеваниями сетчатки. Наше обещание пациентам — видение жизни.
Medgadget: дайте нам обзор текущих подходов, которые используются для доступа к субретинальному пространству, например витрэктомии и ретинотомии.
Майк Кин : чтобы получить доступ к субретинальному пространству, офтальмологи обычно выполняют витрэктомию (процедуру, которая включает удаление стекловидного тела, гелеобразного вещества, заполняющего глаз), за которым следует ретинотомия ( отверстие в сетчатке).
Medgadget: Как работает орбитальная система субретинальной доставки? Чем он отличается от упомянутых выше методов?
Майк Кин : Orbit SDS показан для микроинъекции в субретинальное пространство в задней части глаза. Процедура микроинъекции предназначена для того, чтобы избежать повреждения структуры глаза за счет предотвращения необходимости витрэктомии и устранения необходимости в ретинотомии для доступа к субретинальному пространству.
Medgadget : Расскажите, пожалуйста, о генной терапии GT005. Для чего он предназначен и как действует?
Майк Кин : Мы в Gyroscope разрабатываем генную терапию, выходящую за рамки редких заболеваний. GT005 — это экспериментальная одноразовая генная терапия на основе AAV, которая проводится под сетчаткой и предназначена для замедления прогрессирования географической атрофии (GA), связанной с сухой возрастной дегенерацией желтого пятна (AMD). Сухая ВМД является основной причиной необратимой потери зрения у людей старше 50 лет, и в настоящее время не существует одобренных FDA методов лечения этого разрушительного состояния.
Исследования показывают, что когда часть иммунной системы, называемая системой комплемента, сверхактивна, это приводит к воспалению, которое повреждает здоровые ткани глаза. Белок CFI регулирует активность системы комплемента. GT005 разработан для восстановления баланса сверхактивной системы комплемента за счет увеличения производства белка CFI. Считается, что увеличение производства CFI снизит чрезмерную активность системы и уменьшит воспаление с целью сохранения зрения.
Medgadget: предназначен ли Orbit SDS в первую очередь для доставки генов или его можно использовать для доставки различных терапевтических средств в субретинальное пространство?
Майк Кин : В настоящее время Orbit SDS показан для микроинъекции сбалансированного солевого раствора (физиологический раствор) в субретинальное пространство.
Мы планируем оценить доставку GT005 с помощью Orbit SDS и ожидаем начала создания данных о доставке GT005 с Orbit SDS в запланированной будущей когорте в рамках продолжающегося испытания Phase I / II FOCUS. Кроме того, мы планируем заключить лицензионные соглашения и соглашения о сотрудничестве с другими компаниями, занимающимися разработкой генной и клеточной терапии для лечения глазных болезней, с использованием Orbit SDS.
Medgadget : Пожалуйста, дайте нам обзор исследования вашей генной терапии FOCUS.
Майк Кин : исследование FOCUS [NCT03846193] — это открытое исследование фазы I / II с повышением дозы, в котором оценивается безопасность и биологическая активность GT005, вводимого в виде однократной субретинальной инъекции пациентам с ГА. . Мы завершили набор в когорты исследования с увеличением дозы и теперь расширяемся до дополнительных когорт на этапе увеличения дозы. Мы ожидаем, что первые данные от FOCUS начнутся в 2021 году.
Мы также недавно объявили о первом пациенте, получившем дозу в нашем исследовании EXPLORE фазы II. EXPLORE — это исследование фазы II, в котором оценивается безопасность и эффективность однократной субретинальной инъекции GT005 людям в возрасте 55 лет и старше, с ГА, специфическими мутациями в гене фактора комплемента I (CFI) и низким уровнем белка CFI. в их крови. Люди, проходящие скрининг для испытания, будут генотипированы на мутации. Мы планируем принять около 75 пациентов примерно в 40 центрах в США, Великобритании, Европе и Австралии.
Кроме того, мы планируем начать в 2020 году второе испытание фазы II, которое оценит GT005 в более широкой группе людей с ГА.